{"id":2428,"date":"2016-11-05T11:48:06","date_gmt":"2016-11-05T11:48:06","guid":{"rendered":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/?p=2428"},"modified":"2016-11-05T11:48:06","modified_gmt":"2016-11-05T11:48:06","slug":"leki-na-choroby-sieroce","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/2016\/leki-na-choroby-sieroce\/","title":{"rendered":"Leki na choroby \u201esieroce\u201d."},"content":{"rendered":"

Choroby \u201esieroce\u201d<\/strong> (jest ich oko\u0142o 7 tysi\u0119cy<\/strong>) wyst\u0119puj\u0105 z mniejsz\u0105 cz\u0119sto\u015bci\u0105 ni\u017c 1 chory na 2000<\/strong> os\u00f3b w danej populacji. Na wi\u0119kszo\u015b\u0107 z nich nie ma lekarstwa.<\/strong> Wynika to z faktu, \u017ce firmom farmaceutycznym nie op\u0142aca si\u0119 produkuj\u0105 takich medykament\u00f3w dla tak ma\u0142ej (czasem kilkoosobowej grupy w danym kraju) i bardzo zr\u00f3\u017cnicowanej puli pacjent\u00f3w. P\u0142atnikowi publicznemu (np. NFZ) nie op\u0142aca si\u0119 refundacja takich lek\u00f3w id\u0105cych w dziesi\u0105tki (a nawet setki)\u00a0 tysi\u0119cy rocznie\u00a0 na jednego pacjenta. Leki te wymykaj\u0105 si\u0119 ze standard\u00f3w (stosowanych przez NFZ) stosowanych do wyboru lek\u00f3w refundowanych. Tam obowi\u0105zuje m.in. zasada efektywno\u015bci kosztowe<\/strong>j (cena do skuteczno\u015bci leku). Czuwa nad tym Agencja Technologii Medycznych i Taryfikacji<\/strong> (http:\/\/www.aotm.gov.pl\/www\/<\/a> ).<\/p>\n

Jednak ze wzgl\u0119du na zasad\u0119 solidaryzmu spo\u0142ecznego do lek\u00f3w \u201esierocych” powinno stosowa\u0107 si\u0119 inn\u0105 miar\u0119 \u2013 efektywno\u015bci klinicznej<\/strong>. Ostatnio du\u017co pisze si\u0119 o tej sprawie.<\/p>\n

W artykule Krzysztofa Jakubika -Pulsu Medycyny nr 17 z 2.11.2016 (Str. 8) \u2013 \u201eEksperci szukaj\u0105 nowych metod wyceny lek\u00f3w sierocych\u201d<\/a><\/strong>.<\/p>\n

Od roku 2000 obowi\u0105zuje rozporz\u0105dzenie Parlamentu Europejskiego i Rady<\/strong> daj\u0105ce mo\u017cliwo\u015bci finansowego wsparcia firm farmaceutycznych pracuj\u0105cych nad lekami \u201esierocymi\u201d. \u201eStatus lek\u00f3w sierocych, czyli stosowanych w terapii chor\u00f3b rzadkich otrzyma\u0142o dotychczas ponad 1600 cz\u0105steczce. Spo\u015br\u00f3d nich 114<\/span> zosta\u0142o zarejestrowanych centralnie przez Europejsk\u0105 Agencj\u0119 Lek\u00f3w<\/strong><\/a>\u201d.<\/p>\n

Na \u015bwiecie pracuje si\u0119 obecnie nad 939 nowymi lekami sierocymi.<\/strong><\/p>\n

W Polsce chorobami rzadkimi interesuj\u0105 si\u0119 pracownicy Instytutu Zarz\u0105dzania w Ochronie Zdrowia Uczelni \u0141azarskiego (IZWOZ)<\/strong><\/a> w Warszawie<\/p>\n

Liderem zespo\u0142u zajmuj\u0105cego si\u0119 tym tematem w IZWOZ jest dr Rafa\u0142 Zy\u015bk<\/strong><\/p>\n

W innych krajach stosuje si\u0119 do oceny lek\u00f3w ocen\u0119 wielokryterialn\u0105<\/strong> uwzgl\u0119dniaj\u0105c dotkliwo\u015b\u0107 choroby, wp\u0142yw leku na jej przebieg, istnienie alternatywnych metod leczenia. Ponadto uwzgl\u0119dnia si\u0119 ekonomiczne aspekty\u00a0 stosowania leku, jako\u015b\u0107 prowadzonych bada\u0144 i poziom niepewno\u015bci , co do skuteczno\u015bci terapii. Inne kryteria to liczba chorych i perspektywy zastosowania w innych wskazach.<\/p>\n

Poszukuje si\u0119 niestandardowych sposob\u00f3w finansowania<\/strong> takiej terapii. Stosuje si\u0119 mi\u0119dzynarodowe grupy zakupowe, podzia\u0142 ryzyka wzrostu wydatk\u00f3w refundacji tych wydatk\u00f3w pomi\u0119dzy p\u0142atka i producenta oraz tworzenie osobnych funduszy do finansowania zakupu lek\u00f3w sierocych\u00a0 poza instytucjami odpowiadaj\u0105cymi za refundacj\u0119. IZWOZ rekomenduje<\/strong> utworzenie referencyjnych o\u015brodk\u00f3w leczenia chor\u00f3b rzadkich, centralnych rejestr\u00f3w klinicznych oraz rozwa\u017cenie przez Polsk\u0119 udzia\u0142u w mi\u0119dzynarodowej grupie zakupowej do negocjacji z producentami. \u00a0Proponuj\u0105 tak\u017ce utworzenie specjalnego funduszu z udzia\u0142em \u015brodk\u00f3w z bud\u017cetu pa\u0144stwa\u00a0 przeznaczonego do finansowania farmakoterapii w chorobach rzadkich.<\/p>\n

\u00a0<\/strong><\/p>\n

Podobn\u0105 tematyk\u0119 porusza si\u0119 na portalu Medeksperess.pl<\/strong><\/p>\n

Pacjenci z chorobami rzadkimi bez dost\u0119pu do wielu nowoczesnych terapii<\/a><\/h2>\n

Medexpress.pl 3.11.16<\/p>\n

Przedstawiono tu:<\/p>\n

– Wywiad filmowy z farmakoekonomist\u0105 z IZOZ dr Rafa\u0142em Zy\u015bk,<\/strong><\/p>\n

m\u00f3wi, \u00a0\u017ce w latach 2014\u20132015 Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wyda\u0142a rekomendacje dla 23 lek\u00f3w hematologicznych w 50 wskazaniach, z czego pozytywnie zarekomendowano 17 lek\u00f3w w 19 wskazaniach. Spo\u015br\u00f3d pozytywnie zarekomendowanych lek\u00f3w refundacj\u0105 obj\u0119tych zosta\u0142o tylko 10 lek\u00f3w w 15 wskazaniach. Zdaniem ekspert\u00f3w wynika to przede wszystkim z niedopasowania systemu oceny i finansowania.<\/p>\n

– opini\u0119 prof. Wies\u0142aw J\u0119drzejczaka, konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii,<\/strong> kierownika Katedry i Kliniki Hematologii i Chor\u00f3b Wewn\u0119trznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego o problemach leczenia mielofibrozy (zw\u0142\u00f3knienie szpiku kostnego)- w Polsce jest oko\u0142o 1 tysi\u0105c<\/strong>a takich chorych<\/p>\n

Inny wpis<\/strong><\/p>\n

Wiceminister zdrowia: chcemy u\u0142atwia\u0107 dost\u0119p wszystkim potrzebuj\u0105cym choruj\u0105cym na choroby ultrarzadkie<\/strong><\/a>.<\/p>\n

Wywiad z wiceministrem zdrowia Markiem Tombarkiewiczem<\/strong>; \u201echcemy odej\u015b\u0107 od kardynalnego przestrzegania analizy efektywno\u015bci kosztowej, czyli wsp\u00f3\u0142czynnika QALY\u201d d\u0105\u017cenie do wyceny wg efektywno\u015bci klinicznej. W grudniu 2016\u00a0\u00a0 maj\u0105 by\u0107 og\u0142oszone podstawowe zasady funkcjonowania narodowego programu dotycz\u0105cego chor\u00f3b rzadkich.<\/strong><\/p>\n

Nie\u00a0 jeszcze stanowiska Ministerstwa Zdrowia w sprawie wyroku NSA dotycz\u0105cego leczenia chor\u00f3b ultrarzadkich\u00a0u ma\u0142ych pacjent\u00f3w.<\/strong><\/p>\n

We wpisie z 24.10.2016<\/p>\n

Ekspert: choroby ultrarzadkie by\u0142y tematem tabu<\/a><\/h1>\n

O sytuacji pacjent\u00f3w choruj\u0105cych na choroby ultrarzadkie z dr. Leszkiem Borkowskim prezesem Fundacji Razem w Chorobie rozmawia Iwona Schymalla.<\/p>\n

\u201eS\u0105 choroby jak np. mukopolisacharydoza typu czwartego, choroba Niemanna Picka, gdzie zabezpieczenie w produkty lecznicze jest mocno ograniczone, lub ich w og\u00f3le nie ma. Wi\u0119c, wyst\u0119puje nier\u00f3wno\u015b\u0107\u201d w stosunku do innych chorych.<\/p>\n

Na tym samym portalu przedstawiono wywiad z matk\u0105 dziecka z chorob\u0105 Duchenne\u2019a, kt\u00f3ra wygra\u0142a proces w NSA ze skarbem pa\u0144stwa o finansowanie leczenia jej dziecka, ale wg niej fortele Ministerstwa zdrowia uniemo\u017cliwiaj\u0105 jej jak na razie uzyskanie pieni\u0119dzy. <\/strong><\/p>\n

\u201eMama o walce o refundacj\u0119 leku dla dziecka\u201d<\/a><\/strong><\/h3>\n

\u00a0\u201eMatka dziecka z chorob\u0105 rzadk\u0105 odpowiada Tombarkiewiczowi\u201d<\/strong><\/a><\/h3>\n

Wpis z 26.10.2016 \u2013 Wygrany proces w NSA w 2016 w sprawie refundacji leczenia dziecka. Koszty miesi\u0119cznych terapii si\u0119ga\u0142y 12.600,00<\/span> z\u0142 za 1 m-c!!!.<\/strong><\/h3>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Choroby \u201esieroce\u201d (jest ich oko\u0142o 7 tysi\u0119cy) wyst\u0119puj\u0105 z mniejsz\u0105 cz\u0119sto\u015bci\u0105 ni\u017c 1 chory na 2000 os\u00f3b w danej populacji. Na wi\u0119kszo\u015b\u0107 z nich nie ma lekarstwa. Wynika to z faktu, \u017ce firmom farmaceutycznym nie op\u0142aca si\u0119 produkuj\u0105 takich medykament\u00f3w … Czytaj dalej →<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[1,22],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2428"}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2428"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2428\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2429,"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2428\/revisions\/2429"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2428"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2428"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.dr-mamczur.pl\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2428"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}